近日，《自然—医学》年度特刊盘点了或在来年影响医学发展的11项临床试验，其中包括一些首次用于人体的疗法，如碱基编辑、新型疫苗、干细胞、人工智能（AI）算法、免疫疗法等。“这些都是前景可观的疗法，但研究人员必须通过这些临床试验才能检验它们是否对患者有益。”该期刊高级杂志编辑Ben Johnson说。
AI应用在榜单中尤为显眼，虽然之前提出过各种可能性，但此类工具很少开展过临床试验。MARS-ED临床试验正在评估一个AI模型是否能协助预测急诊救治的患者在31天内的死亡风险。另一项仍在进行的试验正在追踪英国6家医院的15万名患者，测试AI是否能从胸部X光片发现哪些患者需要当天接受计算机断层扫描（CT）的肺癌早期诊断。
上榜的其他癌症试验包括4-IN-THE-LUNG-RUN，该试验将测试对于初次扫描中未见异常的人来说，每两年的肺癌筛查（使用CT扫描）与每年筛查在预防癌症死亡上的有效性是否相同。一项试验正在评估德曲妥珠单抗（Enhertu）在有和没有脑转移瘤的受试者中的有效性和安全性，德曲妥珠单抗是靶向乳腺癌HER2的一种抗体-药物偶联物。最后，NADINA试验旨在比较伊匹单抗（ipilimumab）加上纳武单抗（nivolumab）两种免疫疗法用作新辅助疗法（即术前辅助疗法），与纳武单抗用作术后辅助疗法在黑色素瘤三期临床试验中的有效性。
精神健康方面，研究人员正在评估一个应用程序（App）能否让从没提供过医疗保健服务的女性向社区内有严重抑郁症的妊娠第二期或第三期的孕妇提供基于认知疗法的干预。该试验将比较这个App和巴基斯坦郊区社区健康工作者面对面提供的Thinking Healthy Programme标准干预的效果。Best Services Trial是另一个精神健康试验，该试验通过与针对英国格拉斯哥和伦敦接受寄养照顾的0-5岁儿童的常见社工服务进行比较，测试一个婴儿精神健康的干预模型的有效性和成本效益。
疫苗是另一个关注点，包括对抗人类免疫缺陷病毒的疫苗VIR-1388，以及一个对抗临床疟疾的疫苗——该试验正在布基纳法索、肯尼亚、坦桑尼亚和马里的5-36个月非洲儿童中开展。
此外，STEM-PD试验将源于人类胚胎干细胞的多巴胺能神经元植入患有中度帕金森病、50-75岁患者的大脑。而heart-1试验正在测试DNA碱基编辑是否有望作为一种疗法，持续降低患有某种遗传性高胆固醇血症患者的低密度脂蛋白胆固醇。
Johnson表示，“这些上榜的试验显示出正在开展的研究的广度，以及研究人员正在通过各种方式尝试解决具有全球意义的问题。研究者、监管者、医生、患者，还有《自然-医学》都将密切关注这些试验以及这些疗法的安全性和有效性。”
相关文章信息：
https://doi.org/10.1038/s41591-023-02699-5